Las técnicas de manipulación del adn están en estado incipiente, la terapia génica es aplicable para el tratamiento de de enfermedades hereditarias que




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fecha de publicación03.08.2016
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Terapia génica

Las técnicas de manipulación del ADN están en estado incipiente, la terapia génica es aplicable para el tratamiento de de enfermedades hereditarias que actualmente son incurables .Su finalidad era tratar enfermedades causadas por la deficiencia de un único gen , las enfermedades iníciales para este tratamiento eran fibrosis quística, diastrofia muscular y las talasemias pero se vio que podría tratarse cáncer y trastornos endocrinos siempre que el beneficio sea mayor que el riesgo.

SUS FINES SON

Corregir un defecto genético hereditario

Modificar un defecto genético adquirido

Añadir una función nueva

La terapia génica se puede aplicar en células somáticas (terapia somática) y en células somáticas (terapia germinal), la terapia germinal es la mas discutida puesto que también afectaría a la descendencia afectando la variabilidad genética .

INTRODUCIR ADN EN LA CELULA

El conocer proteínas cuya ausencia o alteración produciría una enfermedad y que su administración produciría algunas patologías son fundamentos de la terapia génica que se basa en transferir un gen que codifique la función normal de dicha proteína , la terapia génica produce alteraciones no controladas en embriones.

LAS ESTRATEGIAS PARA LA TERAPIA GENICA SON

INSERCION GENICA: Inserción de la versión normal del gen defectuoso , sin modificar el gen alterado .

MODIFICACION GENICA: El gen alterado es modificado por por muta génesis dirigida

CIRUGIA GENETICA Sustitución del gen defectuoso por el gen normal

En los métodos actuales solo se contempla la inserción génica

TERAPIA GENICA

In vivo Se introduce el vector con el gen terapéutico al paciente por inyección al tejido afectado, no se distinguen las células que adquieren el gen terapéutico , por vía sistémica se requiere un vector dirigido capaz de reconocer el tejido diana para evitar que las células sean transferidas con el gen terapéutico.

En ex vivo Se aísla células afectadas , se cultivan y someten al proceso de transfixión genética y luego se reimplantan en el individuo.

TERAPIA GENICA EN UTERO

Esta terapia es importante en enfermedades que involucran el sistema nervioso ya que el cierre de la barrera sangre cerebro en el desarrollo fetal determina de que el suministro de de moléculas terapéuticas a l cerebro después del nacimiento se haga difícil , una forma de esta es corregir la célula originaria pluripotente hematopoyética para trasplante , no ha sido exitosa ya que la célula trasplantada no viaja .

VECTORES PARA LA TRANSFERENCIA DE GENES

Para introducir un gen se requiere de un vector para que el ADN entre al tejido afectado , los vectores conocidos son:

FISICOQUIMICOS (microinyeccion, electroporacion ,los lípidos ,lisosomas) fueron los primeros desarrollados , el ADN esta integrado a una molécula de ADN , la célula huésped se mantiene de forma de manera estable e independiente de la huésped , son poco toxicas y , algunas se usan en vitro

Virales (VIRUS ARN modificados que no son patógenos) son mas eficaces , es la mas usada y se obtiene al eliminar uno o mas de los genes indispensables en la replicación del virus el cual se reemplaza por el gen terapéutico , los virus son muy buenos al usarse como vectores y los mas destacados son los retrovirus que fueron los primeros vectores usados en pacientes con deficiencia , el adenosin desaminasa causante de inmunodeficiencia (niños burbuja) se administrar por vía ex vivo se usa para transducir células hepáticas fibroblastos pero se limita debido a que el ADN del retrovirus es limitado y puede inducir mutaciones en la célula y dar cáncer.

Se integran al genoma hospedero siendo parte de su ciclo de vida, su genoma en sus extremos tiene secuencias tiene secuencias (ltr) repetición terminal larga y sus secuencias de traducción gag (codifica proteínas core) ; Pol( codifica la transcripción inversa); env(glicoproteina de la cubierta viral)

También se pueden usar adenovirus que tienen genes que codifican proteínas síntesis temprana y la tardía a los que no se les asocia con la generación de tumores pero pueden infectar células en replicación , también se da la transferencia in vivo que activa los linfocitos t que eliminan las células modificadas , por el riesgo de los virus se ha desarrollado los métodos físico químicos en los que intervienen liposomas que median el transporte de los genes y se basan en la asociación del ADN a vesículas formadas por autoemsamblaje y bicapas lipidicas además no presentan riesgo biológico y es el mas utilizado son de dos tipos:

ANIONICOS: Encapsulan el ADN en el liposoma

CATIONICOS: Complejos de ADN liposomas que entran a la celula

El microbombardeo es la es la aceleración a gran velocidad de partículas con ADN que entran a las células , no hay vector idonio

INMUNOLIPOSOMAS

Tienen anticuerpos covalentes específicos a 1 antígeno, los anticuerpos están fuera de los liposomas permitiendo hacer diana in vivo o en vitro se desestabilizan a ph acido como los del endosoma y lisosoma , se disocia el liposoma y el ADN llega al nucleo pára su expresión

OTRAS ESTRATEGIAS

OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO:Secuencias cortas de adn se unen a secue4ncias especificas de arn o adn y forman un heteroduplex bicatenario antisentido que bloquee la traducción del mensaje genético, su aplicación es limitada por su corta vida.

REPARACION POR OLIGONUCLEOTIDOS Repara genes cuya alteración la da una mutacion , su objetivo es activar los mecanismos de reparación del adn en el lugar de la mutacion , lleva un agente que lesiona el adn de la celula y produce su reparación.

RIBOZOMAS Son arn catalíticos que por mutacion de la secuencia guía interna es posible cambiar la especificida del ribosoma a un arn especifico con la secuencia complementaria a la nueva región de la secuencia guía interna

PLASMIDIOS Y VECTORES CONJUGADOS

La manera mas simple de realizar la terapia génica es inyectando adn en un vector de expresión de la circulación y dejar que alcance el sitio de la patología y que se exprese. Los vectores conjugados se basan en un complejo con dos dominios uno de la unión del adn compuesto de polilisina que atravez de puentes disulfuros pasa a un dominio que le une a un receptor de la celula.

MARCAJE CELULAR

Es introducir con el gen terapéutico uno o mas genes para identificar las células dianas que haya incorporado el transgen

TEJIDOS Y TERAPIAS GENETICAS

Las células mas suceptibles a la terapia genética son

HEMATOPOYETICAS

Todas proceden de una misma celula si se modifica se modifican todos los tipos de células que provienen de ellas , el método para transferir genes es la terapia génica ex vivo con vectores retro virales asi cualquier enfermedad por transplante de medula osea puede ser tratada por introducción de un gen tarapeutico

CELULAS HEPATICAS

Presentan enfermedades debido a la perdida de una función hepática como la hemofilia por problemas en los factores 8 y 9 de cuagulacion . Las células hepáticas son transducidas con eficiencia por un adenovirus in vivo por presentar un tropismo para el tejido hepático , también se ha realizado con retrovirus pero las células deben estar en replicación .

CELULAS MUSCULARES

Las enfermedades a ser tratadas por terapia génica es la distrofia de dúchenme y la de Becker producidas por deficiencia en la proteína distrofina del citoesqueleto , para estudiar se ha modificado modificaciones ex vivo mioblastos y la reimplantación de células al paciente, estos tienen poca eficiencia al transplante.

CELULAS ENDOTELIALES

La enfermedad que mas afecta es la fibrosis quística, se le hace transferencia in vitro que es transferir adn de la proteína deficiente a la celula afectada e in vivo donde se administra el vector con el gen terapéutico por aerosoles

CELULAS NERVIOSAS

Afectan el parkinson donde se degenera neuronas ahí se hace la transferencia de fibroblastos transducidos por virus, el alzheimer producida por perdida de neuronas donde se administran factores de crecimiento neuronal

TERAPIA DE ENFERMEDADES MONOGENICAS

Se concibió para tratar enfermedades causadas por mutacion de un gen se conocen cerca de 4000 enfermedades hereditarias , un gen determina que no se sintetize un gen

ASPECTOS ETICOS

La terapia génica es una alternativa para desarrollar estrategias en el tratamiento de enfermedaes, las regulaciones que se le aplican son propias de las investigaciones clínicas establecidas en la declaración de Helsinki como son el consentimiento del paciente, privacidad de datos , análisis de riesgos , hay comités que realizan esfuerzoa para regular el uso de estas técnicas ya que la terapia génica puede afectar a muchas generaciones en la terapia génica somatica hayt reservas éticas con la aplicaciond e la ingeniería de potenciación que potencia caracteres como la altura

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