Terapia Génica: Curar con los genes




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fecha de publicación17.01.2016
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Terapia Génica: Curar con los genes

La terapia génica es una disciplina bastante reciente que todavía está en una fase altamente experimental como forma de tratamiento rutinaria de enfermedades humanas.

La terapia tradicional para curar enfermedades, basada en el uso de medicamentos, se fundamenta en la ingestión de un fármaco que actúa en una región concreta del organismo. La terapia génica consiste en dirigir las células del propio paciente para producir y enviar un agente terapéutico. Las instrucciones para curar una determinada enfermedad se introducen en un gen terapéutico o curativo llamado transgen.

La terapia génica usa la ingeniería genética para modificar o contrarrestar el funcionamiento anormal de un gen aportando una copia sana de ese gen. Así se consigue repararlo. También puede aportar un gen que añade nuevas funciones o regula el funcionamiento de otros genes.

¿Sirve para curar cualquier enfermedad?

No. La terapia génica puede emplearse para curar aquellas enfermedades que tienen un origen genético, es decir, aquellas causadas por la mutación de uno o varios genes. No es adecuada, por tanto, para aquellas enfermedades causadas por la infección de un virus o bacteria como la gripe. Además, para poder tratar una enfermedad mediante este tipo de terapia, son necesarios una serie de requisitos:

  • La enfermedad tiene que tener una base genética.

  • Hay que conocer qué gen o genes están implicados en esa enfermedad y hay que tener copias (el ADN) sanas de esos genes en el laboratorio para poder trabajar con él. Este punto es uno de los más críticos pero la publicación del Genoma Humano supuso un gran avance. En muy pocos casos se sabe con certeza qué genes están implicados en una determinada enfermedad. De hecho, los científicos ahora están intentando descifrar dentro de esa larga secuencia de letras que es el ADN, dónde se encuentra cada gen y cuál es su función. Todo esto hace que, en principio, las enfermedades originadas por la alteración de un sólo gen sean más fáciles de tratar.

  • Hay que conocer la biología de la enfermedad: Qué tejidos están afectados y cómo, cuál es el papel de la proteína que se origina a partir de ese gen y cómo afectan las mutaciones a la función del gen.

Una vez que conozcamos todo esto, tendremos que preguntarnos: ¿puede solucionarse el problema enviando una copia sana del gen? Si la respuesta es que sí, iremos por el buen camino.

La terapia génica se basa en enviar una información que repare una lesión a un lugar concreto del organismo. Esto no siempre es posible según la accesibilidad del tejido. Es mucho más fácil enviar algo a la piel, la sangre o los pulmones que a otros órganos más internos como el bazo. En función del tejido y de las células afectadas, además, habrá que seleccionar la forma adecuada de enviar la información.

Sistemas de transporte. ¿Cómo se envía la información?

Un transporte eficiente necesita un sistema que garantice que nuestro gen llegará a las células diana, se introducirá en ellas y se activará. Estos vehículos que transportan la información se llaman vectores y pueden ser: virus, plásmidos o liposomas (y se inyectan directamente en la célula)

Estrategias Terapéuticas: enviar una información a un grupo de células del organismo puede hacerse de dos formas distintas

  • Inyectando directamente el vector en el paciente (estrategia in vivo-dentro del cuerpo)

  • Inyectando el gen en células sanas del paciente que se han extraído antes mediante una biopsia (estrategia ex vivo-fuera del cuerpo).




¿Qué tipo de células pueden emplearse en la terapia génica?

Se pueden emplear dos tipos de células:

  • Células del propio paciente: estas células se modifican en el laboratorio, antes de re-inyectarlas.

  • Células madre. Células con gran capacidad de multiplicarse y que pueden generar cualquier tipo de célula de un organismo adulto. Estas células pueden extraerse del propio paciente o proceder de cultivos mantenidos en el laboratorio.

Las células madre en la terapia génica

Las células madre que más se han empleado son las hematopoyéticas. Éstas se localizan en la médula ósea de cualquier individuo adulto y originan todas las células sanguíneas.

Las razones para esta elección son varias: 

  • Son fáciles de conseguir porque se pueden extraer de la sangre en  o la médula ósea de individuos adultos o del cordón umbilical de recién nacidos.

  • Se pueden manipular fácilmente en el laboratorio.

  • Se pueden inyectar fácilmente en el paciente.

  • Pueden originar gran cantidad de tipos celulares, empezando por todas las células sanguíneas. Sólo esto ya tiene gran aplicación clínica porque permite diseñar terapias para tratar alteraciones del sistema inmunológico y de la sangre. Pero, además, estas células pueden desplazarse a otros órganos como el hígado o el bazo y por tanto permiten diseñar terapias de trasplantes de órganos o regeneración de zonas dañadas.

Además de con células madre, se están realizando ensayos con otras como las células formadoras de músculo (mioblastos) y hueso (osteoblastos).

Los mioblastos, aparte de lesiones musculares, podrían emplearse para el tratamiento de enfermedades como la hemofilia o el cáncer.

Los osteoblastos también son objeto de estudio de los científicos ya que podrían utilizarse para la reparación de huesos. Existen investigaciones que combinan el uso de osteoblastos y estructuras tridimensionales artificiales que imitan la estructura ósea para repara fracturas. 

El caso de Ashanti De Silva: la historia de un éxito.

El 14 de septiembre de 1990, Ashanti De Silva, una niña de apenas cuatro años, se convertía en el primer paciente sometido a terapia génica. Ashanti, que había heredado un gen defectuoso de cada progenitor, sufría una inmunodeficiencia combinada grave (SCID) o lo que se conoce popularmente como la enfermedad de los niños burbuja. Ese gen produce desaminasa de adenosina, una enzima necesaria para el correcto funcionamiento del sistema inmunitario. La falta de esa enzima crítica inutilizó el sistema inmunitario de Ashanti, haciéndola vulnerable a multitud de infecciones.

El tratamiento consistió en extraer los glóbulos blancos del sistema inmunitario de su cuerpo, insertar copias normales del gen defectuoso y devolver las células tratadas al torrente sanguíneo. El experimento fue un éxito. Tras recibir cuatro transfusiones en cuatro meses, las constantes de Ashanti mejoraron. Con una atención complementaria esporádica, aquella niña en perpetua cuarentena, siempre enferma, se ha transformado en una saludable chica de diecinueve años, que ama la vida y hace de todo.

Zuberoa Marcos

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